在2022年，Alnylam Pharmaceuticals公司在《Nature Biotechnology》期刊上发表了题为“Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates”的重要研究文章，标志着C16-siRNA研究的开始。该研究显示，通过靶向TTR的siRNA治疗，在RPE细胞中实现了超过95%的TTR mRNA降低，经过6个月的给药。这一结果不仅证明了C16修饰siRNA的强效及持久性，还体现了其在特定蛋白表达调节中的巨大潜力，尤其是在治疗棘手的眼部疾病方面。

具体而言，研究中使用了TTR基因的sense（5'-3'）和antisense（5'-3'）链，展示了C16修饰的强大效能。其中，C16表示2'-O-C16配体结合的核苷酸，VP则表示5'-(E)-vinyl phosphonate。这些修饰使得siRNA在生物体系中的稳定性和靶向性得以增强。

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参考文献有助于深入理解该领域的进展，包括：

• [1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates. 2021
• [2] Brown K M, Nair J K, Janas M M, et al. Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates. Nature Biotechnology, 2022, 40(10): 1500-1508

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